Najdroższy lek na świecie – jedna dawka kosztuje 9 milionów złotych

Parę miesięcy temu mogliśmy usłyszeć o nowym leku na rdzeniowy zanik mięśni. „Zolgensma”, zawierający wirusy z rodziny scAAV9, jest jednym z najdroższych farmaceutyków na świecie. Producent, koncern Novartis, podjął decyzję, że za darmo przekaże go wybranym pacjentom. Istnieje jednak wiele kontrowersji dotyczących sposobu doboru pacjentów do terapii, jak i podstaw naukowych stosowania leku – podaje portal o2.pl.

„Zolgensma” to nazwa handlowa dotycząca terapii genowej do stosowania w przypadku rdzeniowego zaniku mięśni. Lek jest szczególnie przydatny do leczenia zdiagnozowanych niemowląt, bowiem w tym okresie życia utrata neuronów postępuje najszybciej. Metoda ta pomyślnie przeszła badania kliniczne i została zatwierdzona jako lek, jednak wyłącznie w Stanach Zjednoczonych.

Jedna dawka leku kosztuje około 9 milionów złotych. Dlatego też wraz z jego wprowadzeniem na rynek, chorzy i ich rodziny rozpoczęły liczne zbiórki pieniędzy za pośrednictwem internetu. Pomoc ze strony darczyńców jest szansą na pomoc tym dzieciom, które nie wejdą do programu i nie otrzymają bezpłatnie leku. Koncern Novartis postanowił przeprowadzić losowanie, wyłaniając tą drogą setkę dzieci spośród chorych na SMA z całego świata i objąć ich bezpłatne leczenie. Decyzja ta okazała się jednak bardzo kontrowersyjna. Protestują zarówno lekarze, jak i organizacje zrzeszające rodziców małych pacjentów – informuje portal o2.pl. Polskie instytucje zgłaszają też wątpliwości co do podstaw naukowych leku, podkreślając jednocześnie zalety leczenia stosowanymi w Polsce metodami i to darmowo. Fundacja SMA, Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych oraz Zespół Koordynacyjny do Spraw Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni wydały oświadczenie w tej sprawie.